유전자 가위 기술로 혈우병 치료한다

[앵커]
혈우병은 혈액 응고 물질이 부족해 피가 잘 멎지 않는 유전 질환입니다.

현재까지 치료제가 없어 환자의 부담이 적잖은 데, 국내 연구진이 유전자 가위를 이용해 혈우병 치료의 가능성을 제시했습니다.

이성규 기자입니다.

[기자]
뛰다 넘어져 피가 나면 얼마 지나지 않아 피가 멎습니다.

혈액 속 피를 멈추게 하는 응고 인자 덕분입니다.

그런데 인구 만 명당 1명 정도는 유전자 돌연변이로 이 응고인자가 부족하거나 없습니다.

희귀 유전 질환인 '혈우병'입니다.

전 세계적으로 약 40만 명이 혈우병을 앓고 있는데, 치료제가 없어 혈우병 환자는 혈액 응고 단백질을 수시로 맞아야 합니다.

국내 연구진이 유전자 가위 기술을 이용해 혈우병의 줄기세포 치료 가능성을 제시했습니다.

연구진은 우선 환자의 체세포를 채취해 줄기세포로 역분화했습니다.

이후 혈우병을 일으키는 유전자를 유전자 가위로 교정해 정상으로 되돌렸습니다.

[김진수, 기초과학연 유전체교정연구단 단장]
"이 줄기세포를 (혈관내피세포로) 분화시켜 혈우병에 걸린 생쥐에 투입했더니, 출혈 증상이 현저히 개선된다는 점을 처음으로 보고했습니다."

역분화 줄기세포의 안전성 등이 입증된다면 혈우병 치료의 새로운 돌파구가 될 것으로 기대됩니다.

이번 연구결과는 과학저널 '셀 스템 셀(Cell Stem Cell)' 최신호에 실렸습니다.

YTN 사이언스 이성규입니다.